 |
Мальчик из Екатеринбурга стал 50-м ребёнком, получившим в России генозаместительное лечение

26 ноября 2024. // 50-м пациентом в России с мышечной дистрофией Дюшенна, который получил инновационный препарат генной терапии Элевидис, стал 4-летний Степан из Екатеринбурга. 🩷Степан из Екатеринбурга родился и рос здоровым, пока в 8 месяцев у него на ногах не появилась геморрагическая сыпь. Стёпа сдал биохимический анализ, и его результаты насторожили врачей. Печеночные ферменты были завышены, высокие показатели КФК означали, что в организме ребёнка происходит разрушение мышц. Так врачам удалось обнаружить у ребёнка нервно-мышечное заболевание ещё до появления первых симптомов.
🩷Генетический анализ выявил мышечную дистрофию Дюшенна — редкое наследственное заболевание. Для его лечения применяются зарегистрированные в России препараты Аталурен и Вилтоларсен, незарегистрированные Этеплирсен, Голодирсен, а с 2024 года — Деландистроген моксепарвовек (торговое наименование Элевидис). Это первый в мире препарат однократного введения не просто патогенетической, а генозаместительной терапии. Элевидис значительно расширил когорту детей с мышечной дистрофией Дюшенна, для которых есть патогенетическое лечение.
🩷Специалисты Института Вельтищева Пироговского Университета первыми в России начали проводить генозаместительную терапию пациентам с мышечной дистрофией Дюшенна препаратом Элевидис. Лекарство в Институте уже получили дети из ДНР, Ханты-Мансийского автономного округа, Пермского и Камчатского края, Московской, Тюменской, Нижегородской, Свердловской областей и других регионов России.
Контактное лицо: Руководитель отдела по работе со СМИ — Юлия Викторовна Корчагина (написать письмо автору)
Компания: РНИМУ им. Н.И. Пирогова МЗ РФ (все новости этой организации)
Добавлен: 03:59, 07.12.2024
Количество просмотров: 148
Страна: Россия
| «Инфарма» призывает уточнить критерии выдачи принудительных лицензий на лекарства, «Инфарма», 17:44, 09.10.2025, Россия |
166 |
| 3 октября 2025 года исполнительный директор Ассоциации «Инфарма» Вадим Кукава выступил на IV Всероссийской конференции в сфере закупок, приняв участие в сессии «Закупки в сфере здравоохранения. Промышленное развитие». В рамках сессии участники обсудили пути совершенствования закупочных процессов в здравоохранении для создания более прозрачной и эффективной системы обеспечения лекарственными препаратами. |
|
|
 |