 |
Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза
Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».
«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.
В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании VERTEX и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.
Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.
Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа IVACAFTOR и TEZACAFTOR соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа LUMACAFTOR корригирует структуру поврежденного гена.
Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.
Доктор Светлана Смирнихина из МГНЦ говорит о редакции генома. Разница между коррекцией и редакцией в том, что при коррекции изменяется только ген, который соединен с препаратом. При отмене препарата эффект коррекции исчезает. А редакция обеспечивает исправление генетического дефекта. Это исправление воспроизводит себя в следующих поколениях клеток. То есть если успешно проведена редакция генома, то даже при отмене воздействия продолжает сохраняться. На сегодняшний день это все существует только в теории. Таких препаратов и процедур сегодня не существует. Редактирование генома остается целью на будущее.
Хочется верить, что российские разработки окажутся эффективными и доступными. Также очень надеюсь, что принцип коррекции генома будет применен в контексте разработки методов лечения других заболеваний генетической природы, что откроет огромные перспективы для лечения многих болезней, до сих пор считающихся неизлечимыми».
Контактное лицо: Алексей Боголюбов, Мария Славинская (написать письмо автору)
Компания: Доктор Алексей Боголюбов (все новости этой организации)
Добавлен: 20:55, 21.01.2019
Количество просмотров: 9444
Страна: Россия
| «Нужно чаще мелькать, тогда будет все равно на алгоритмы» — Ванторин о том, как создается вирусный контент, VertexCGI, 10:45, 10.10.2025, Россия |
86 |
| Никита Ванторин — российский предприниматель и сооснователь студии VertexCGI, которая специализируется на создании вирусных видеороликов с использованием ИИ. В подкасте Александра Соколовского бизнесмен рассказал, как создаются ролики, набирающие миллионы просмотров, зачем бизнесу вирусный контент и какие показатели учитывают платформы при продвижении видео. |
|
| Главный экономист Банка ЗЕНИТ о рекордных ценах на золото, Банк ЗЕНИТ, 15:28, 02.10.2025, Россия |
177 |
| По мнению главного экономиста Банка ЗЕНИТ Марины Никишовой, основным фактором рекордных цен на золото (выше 3900 долл. за унцию) стала неопределенность на рынке. Спустя неделю после достижения предыдущего исторического максимума (3800 долл.) цена достигла нового рекордного уровня: в эту среду тройская унция драгметалла превысила отметку 3900 долл. |
|
| За 10 лет валовый сбор орехов в России вырос на 86% – РСХБ, Новосибирский РФ АО "Россельхозбанк", 21:46, 17.09.2025, Россия |
63 |
| Эксперты Россельхозбанка проанализировали состояние рынка ореховодства в России. По данным Центра отраслевой экспертизы РСХБ, валовый сбор орехов увеличился с 2014 года почти вдвое – до 28,1 тыс. тонн (+86%) |
|
| В этом сезоне аграрии соберут более 1,7 млн тонн бахчевых – РСХБ, Новосибирский РФ АО "Россельхозбанк", 21:17, 25.08.2025, Россия |
161 |
| Эксперты Россельхозбанка проанализировали состояние рынка бахчевых в России и обозначили ключевые тенденции его развития. По данным Центра отраслевой экспертизы РСХБ, валовый сбор бахчевых в этом сезоне может превысить 1,7 млн тонн. |
|
| Российские пчеловоды в 2025 году увеличат сбор меда до 65 тысяч тонн – РСХБ, Новосибирский РФ АО "Россельхозбанк", 20:54, 17.08.2025, Россия |
159 |
| К Медовому Спасу эксперты Россельхозбанка проанализировали состояние рынка пчеловодства в России и обозначили ключевые тенденции его развития. По данным Центра отраслевой экспертизы РСХБ, в 2024 году общий объем производства меда во всех категориях хозяйств составил 63,1 тыс. тонн, а в 2025 году ожидается рост до 65 тыс. тонн. |
|
|
|
