ATREX.RU
Пресс релизы коммерческих компаний и общественных организаций
ATREX.RU
» Пресс релизы сегодняшнего дня
» Архив пресс-релизов
» Авторам от редакции
» Добавить пресс-релиз

Самое-самое //
Пресс-релизы // » Добавить пресс-релиз

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании VERTEX и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа IVACAFTOR и TEZACAFTOR соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа LUMACAFTOR корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.

Доктор Светлана Смирнихина из МГНЦ говорит о редакции генома. Разница между коррекцией и редакцией в том, что при коррекции изменяется только ген, который соединен с препаратом. При отмене препарата эффект коррекции исчезает. А редакция обеспечивает исправление генетического дефекта. Это исправление воспроизводит себя в следующих поколениях клеток. То есть если успешно проведена редакция генома, то даже при отмене воздействия продолжает сохраняться. На сегодняшний день это все существует только в теории. Таких препаратов и процедур сегодня не существует. Редактирование генома остается целью на будущее.

Хочется верить, что российские разработки окажутся эффективными и доступными. Также очень надеюсь, что принцип коррекции генома будет применен в контексте разработки методов лечения других заболеваний генетической природы, что откроет огромные перспективы для лечения многих болезней, до сих пор считающихся неизлечимыми».

Контактное лицо: Алексей Боголюбов, Мария Славинская (написать письмо автору)
Компания: Доктор Алексей Боголюбов (все новости этой организации)
Добавлен: 20:55, 21.01.2019
Количество просмотров: 9393
Страна: Россия

Тимур Абдуллаев: «Мне интересно изучать людей», Archinform, 03:42, 23.12.2024,
229
В рамках фестиваля "Архитектура для людей" 19 декабря в центре «Зотов» прошел паблик-ток «Архитекторы не про архитектуру».


В Москве прошла международная конференция «Киберстабильность: подходы, перспективы, вызовы», Коммуникационное агентство SKC, 04:28, 18.12.2024, Россия
277
12-13 декабря 2024 года в Москве состоялась ежегодная международная конференция «Киберстабильность: подходы, перспективы, вызовы». Организаторы мероприятия: журнал «Международная жизнь» МИД РФ и Национальная ассоциация международной информационной безопасности


Новые препараты на основе наночастиц ускорят заживление крупных ран, не оставляя уродливых шрамов, РНИМУ им. Н.И. Пирогова МЗ РФ, 03:58, 07.12.2024, Россия
48
Рассказывает Виктор Александрович Ступин, д.м.н., профессор кафедры госпитальной хирургии №1 имени В.С. Маята Института хирургии Пироговского Университета.


Лучшая инклюзивная школа России-2024: история исполнения мечты, Московский государственный психолого-педагогический университет, 22:10, 25.10.2024, Россия
113
Конкурс проводится в целях повышения активности образовательных организаций в развитии и внедрении практик инклюзивного общего и профессионального образования, а также инклюзивного отдыха детей и их оздоровления.


«Петэксперт» принял участие в круглом столе, где обсуждались вопросы развития производства кормов для домашних животных, Петэксперт, 03:44, 07.10.2024,
681
В рамках международной выставки зооиндустрии «ПаркЗоо» 25 сентября 2024 года состоялся «Круглый стол» на тему: «Актуальные вопросы развития отечественного производства кормов для домашних (непродуктивных) животных в России».


БРЕНД PLONQ ОРГАНИЗОВАЛ КРУПНОМАСШТАБНОЕ МЕРОПРИЯТИЕ ПО ЗАПУСКУ НОВЫХ ПРОДУКТОВ И ОБСУДИЛИ БУДУЩЕЕ ИНДУСТРИИ С ВЕДУЩИМИ ФИГУРАМИ ОТРАСЛИ И ПРЕДСТАВИТЕЛЯМИ ПРАВИТЕЛЬСТВА ПЕРЕД АУДИТОРИЕЙ, PLONQ, 03:02, 26.04.2024, Россия
158
Москва, Россия — 19.04.2024 — Бренд Plonq, один из лидеров на рынке электронных сигарет и вейпинга, успешно провел масштабное мероприятие по запуску новых продуктов. В событии приняли участие более 500 гостей, включая ключевых представителей российского бизнеса в области вейпинга и представителей правительства.


Богдан Зинченко, ГК «Силтэк»: «Российским пользователям остаётся широкое поле для выбора ушных бирок», ГК "Силтэк", 21:26, 01.12.2023, Россия
158
Накануне были опубликованы долгожданные ветеринарные правила маркирования и учёта животных.


Все поделить: как шеринг жилья изменит рынок недвижимости в 2024 году, ГК «А101», 21:29, 28.11.2023, Россия
288
Ситуация на рынке недвижимости и смена предпочтений потребителей уже начинает сказываться на спросе на жилье — уже в 2024 году рынок может увидеть возросшую популярность коливингов, сервисных апартаментов и апарт-отелей.


Как Scloud автоматизировал процессы и ускорил реакцию техподдержки на 62%, Scloud, 22:43, 23.11.2023, Россия
277
Автоматизировали распределение заявок в техподдержку и подключение сервиса 1С-Отчетность. Добавили новые каналы обращений и улучшили имеющиеся


Компания «ЯРКО» участвует в выставке цифровой торговли в Ханчжоу, Анимационная компания "ЯРКО", 22:41, 23.11.2023, Россия
286
На мероприятии будет транслироваться шоурил с проектами российского производства, также на стенде ААК будут размещены постеры анимационных брендов.


Разделы //


Новости по странам //
Сегодня у нас публикуются //
Разработано AVart.Стуdия © 2008-2024 atrex.ru
  Rambler's Top100