ATREX.RU
Пресс релизы коммерческих компаний и общественных организаций
ATREX.RU
» Пресс релизы сегодняшнего дня
» Архив пресс-релизов
» Авторам от редакции
» Добавить пресс-релиз

Самое-самое //
Пресс-релизы // » Добавить пресс-релиз

Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза

Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».

«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.

В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании VERTEX и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.

Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.

Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа IVACAFTOR и TEZACAFTOR соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа LUMACAFTOR корригирует структуру поврежденного гена.

Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.

Доктор Светлана Смирнихина из МГНЦ говорит о редакции генома. Разница между коррекцией и редакцией в том, что при коррекции изменяется только ген, который соединен с препаратом. При отмене препарата эффект коррекции исчезает. А редакция обеспечивает исправление генетического дефекта. Это исправление воспроизводит себя в следующих поколениях клеток. То есть если успешно проведена редакция генома, то даже при отмене воздействия продолжает сохраняться. На сегодняшний день это все существует только в теории. Таких препаратов и процедур сегодня не существует. Редактирование генома остается целью на будущее.

Хочется верить, что российские разработки окажутся эффективными и доступными. Также очень надеюсь, что принцип коррекции генома будет применен в контексте разработки методов лечения других заболеваний генетической природы, что откроет огромные перспективы для лечения многих болезней, до сих пор считающихся неизлечимыми».

Контактное лицо: Алексей Боголюбов, Мария Славинская (написать письмо автору)
Компания: Доктор Алексей Боголюбов (все новости этой организации)
Добавлен: 20:55, 21.01.2019
Количество просмотров: 129
Страна: Россия

Полезные привычки молодого специалиста от руководителя управления по связям с общественностью Банка Русский Стандарт, Банк Русский Стандарт, 17:34, 10.02.2019, Россия
100
Каждый, кто устраивался на работу, понимает, как важно быстро влиться в коллектив, чтобы с первых минут выстроить устойчивые отношения с коллегами. Особенно это касается новичков, стремящихся получить заветный стаж в профессии.


Известный хирург раскрывает мифы о пластической хирургии, Клиника Немецких Медицинских Технологий GMTClinic, 03:28, 31.01.2019,
87
Анвар Салиджанов, д.м.н., пластический хирург с 30-летним стажем, написал книгу «Как стать лучшей версией себя». В ней он рассказывает о возможностях современной пластической хирургии, развенчивает распространенные мифы и делится реальными историями пациентов.


Сколько жить миллениалам – отвечает доктор Алексей Боголюбов, Доктор Алексей Боголюбов, 01:24, 24.01.2019, Россия
103
Автор и ведущий проекта Doctoraaa.ru, Алексей Боголюбов, прокомментировал нашумевший прогноз ученых университета Дьюка о том, что продолжительность жизни миллениалов будет невелика.


Применение легких стальных тонкостенных конструкций ускорит процесс возведения здания, АРСС, 01:04, 17.01.2019,
114
В России развивается тренд по сокращению сроков и затрат на сооружение зданий, снижению их общей массы, повышению сроков службы, а так же, растут требования к их противопожарной защите.


Цифровизация госорганов, электронный архив и проектное управление. ЭОС выбрал приоритеты, ООО "Электронные Офисные Системы", 22:32, 06.12.2018, Россия
192
О том, какие новые проекты и решения реализует один из ведущих российских разработчиков ECM-решений ЭОС, рассказывает генеральный директор компании Андрей Козлов.


Все для экспорта. Законодатель упростил порядок подтверждения нулевой ставки НДС при экспорте, АКГ "Базис", 03:14, 12.10.2018, Россия
170
С 1 октября законодатель упростил порядок сбора документов для подтверждения обоснованности применения нулевой налоговой ставки на экспорт товара. О законодательном послаблении налогового кодекса рассказывает генеральный директор АКГ «БАЗИС» Светлана Головачева.


По данным проекта ОНФ «Генеральная уборка», Челябинск является самым грязным городом-миллионником в стране, «Народный фронт «За Россию» в Челябинской области, 17:32, 27.09.2018, Россия
279
Активисты челябинского отделения Общероссийского народного фронта обнаружили более 320 стихийных свалок в региональном центре. В работе еще порядка двухсот точек…


Endorphina: о настоящем и будущем слотов, Login Casino, 01:40, 21.09.2018, Россия
222
В интервью для Login Casino аккаунт-менеджер компании Endorphina Никита Горшков рассказал о трендах индустрии, а также о том, какие игры предпочитают европейцы и чем так особенны skill games.


Эксперт по наставничеству из Израиля Амос Кармели выступит на второй международной конференции Global Mentori 2018, Национальный ресурсный центр наставничества Ментори, 01:44, 20.09.2018,
176
Амос Кармели, эксперт по наставничеству в сфере высшего образования, президент Perach International - международной программы наставничества, реализованной уже в 25 странах мира, подтвердил свое участие во второй международной конференции по наставничеству Global Mentori 2018, которая пройдет 12-13 ноября в Москве.


Вне суда! Вне правил? Изменения в закон о банкротстве граждан (Часть-2), Ассоциация Профессионалов Антикризисного Управления, 01:43, 20.09.2018, Россия
211
Закон о банкротстве физлиц по задумке разработчиков был призван освободить неплатежеспособных граждан от бремени долгов. На деле же оказалось, что социальные функции закона ушли на второй план, и помочь он может далеко не каждому.


Разделы //


Новости по странам //
Сегодня у нас публикуются //
Разработано AVart.Стуdия © 2008-2019 atrex.ru
  Rambler's Top100