|
|
 |
|
|
 |
Доктор Алексей Боголюбов о генном редактировании в лечении муковисцидоза
Алексей Боголюбов, директор Центра муковисцидоза штата Мэн, США, прокомментировал заявление МГНЦ о лечении муковисцидоза редактированием генома: «Российские разработки внушают надежду и оптимизм, но это лишь начало пути».
«Разработка методов лечения муковисцидоза, направленных на коррекцию генетического дефекта, ведется мировой медициной уже не одно десятилетие. Рад слышать, что и в России теперь эта проблема в фокусе внимания.
В последнее время медицинское сообщество рассматривает как существенное продвижение по этому пути препараты производства компании VERTEX и их комбинации. Принцип их действия также состоит в коррекции генетического дефекта. Речь идет о препаратах Ivacaftor, Lumacaftor и Tezacaftor. Они работают только против определенных видов мутаций. Врач может по анализу крови определить вид мутации, у каждой из которой есть код в виде букв и цифр. На основании этих данных принимается решение о лечении одним из этих препаратов или их комбинацией. Существует одобренный список мутаций, против которых можно и нужно использовать названные препараты. Этот список периодически пополняется. Больше всего на слуху мутация delta F 508, которая является самой частой. Она встречается у больных муковисцидозом около 50% случаев.
Появление этих препаратов стало настоящим прорывом – первым примером лечения заболевания на генетическом уровне в истории медицины.
Суть работы препаратов по принципу коррекции генного дефекта состоит в следующем. При муковисцидозе нарушена проводимость ионов хлора и натрия, в результате чего все жидкости в организме становятся очень густыми, в том числе бронхиальный секрет. Среди большого количества нарушений в различных системах организма, развиваются серьезные заболевания дыхательной системы, которые с трудом поддаются лечению. Препараты типа IVACAFTOR и TEZACAFTOR соединяются с белком таким образом, что изменяют его форму и делают его пригодным для проведения ионов хлора и натрия в сторону слизистой. Это происходит на генном уровне, то есть каждый ген будет скорректирован. Препарат типа LUMACAFTOR корригирует структуру поврежденного гена.
Лечение в рамках данного подхода непростое и очень длительное. Эффект улучшения наиболее информативного показателя внешнего дыхания достигает 12,5%. Данных об увеличении продолжительности жизни на сегодня нет, ведь препараты стали применяться совсем недавно. Еще более серьезным ограничением этих препаратов является их стоимость: 250 000 долларов в год и более. Эта цифра запредельна для большинства стран мира, в том числе для России.
Доктор Светлана Смирнихина из МГНЦ говорит о редакции генома. Разница между коррекцией и редакцией в том, что при коррекции изменяется только ген, который соединен с препаратом. При отмене препарата эффект коррекции исчезает. А редакция обеспечивает исправление генетического дефекта. Это исправление воспроизводит себя в следующих поколениях клеток. То есть если успешно проведена редакция генома, то даже при отмене воздействия продолжает сохраняться. На сегодняшний день это все существует только в теории. Таких препаратов и процедур сегодня не существует. Редактирование генома остается целью на будущее.
Хочется верить, что российские разработки окажутся эффективными и доступными. Также очень надеюсь, что принцип коррекции генома будет применен в контексте разработки методов лечения других заболеваний генетической природы, что откроет огромные перспективы для лечения многих болезней, до сих пор считающихся неизлечимыми».
Контактное лицо: Алексей Боголюбов, Мария Славинская (написать письмо автору)
Компания: Доктор Алексей Боголюбов (все новости этой организации)
Добавлен: 20:55, 21.01.2019
Количество просмотров: 9414
Страна: Россия
| Есть место на земле, где трактористы грустят, когда идет дождь, Пресс-служба Ивановского РФ АО "Россельхозбанк", 20:27, 21.03.2025, |
286 |
| «Есть место на земле» – хозяйство органического земледелия, основанное в 2021 году в Ильинском районе. Руководитель предприятия Клара Прохорычева рассказа о своей органической продукции и современных технологиях выращивания урожая. |
|
| Мария Маркова, Linx: эпоха недоверия к облакам в России подходит к концу, Linx, 20:24, 21.03.2025, Россия |
112 |
| В России завершается эпоха недоверия к облакам, крупные компании и даже госорганизации активно идут в облака, используя гибридные решения. Об этом заявила Мария Маркова, коммерческий директор Linx, провайдера облачных решений и услуг ЦОД, в ходе пленарного заседания крупнейшего облачного форума Cloud and Connectivity, состоявшегося 18 марта. |
 |
| Ипотека на новостройки в 2025 году, АН "Культурная столица", 22:05, 17.02.2025, Россия |
65 |
| Комментарий журналу «Кайли» эксперта по недвижимости, генерального директора АН «Культурная столица» Ольги Бочарниковой. |
 |
| Генплан Санкт-Петербурга как главное событие города, АН "Культурная столица", 22:01, 17.02.2025, Россия |
88 |
| Комментарий газете «Коммерсантъ» генерального директора АН «Культурная столица» Ольги Бочарниковой на тему главного события 2024 года, которое повлияло на общественную, деловую и политическую жизнь Санкт-Петербурга и будет влиять в 2025 году. |
 |
|
|
|
|
|
|
Разделы //
Новости по странам //
Сегодня у нас публикуются //
|
|
